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楼主  发表于: 2017-04-17 14:57

 降胆固醇新药今日获FDA突破性疗法认定

今天,生物制药公司再生元(Regeneron Pharmaceuticals)宣布,美国FDA已经为其在研抗体新药evinacumab颁发了突破性疗法认定(BTD),用于治疗纯合型家族性高胆固醇血症(HoFH)。这是一种遗传性疾病,患者由于非常高水平的低密度脂蛋白(LDL)胆固醇而导致过早的心血管疾病。



▲非常高水平的LDL胆固醇会导致HoFH患者心血管疾病(图片来源:epainassist)
HoFH是高胆固醇血症的最严重形式:与非患者群体低于130mg/dL的LDL胆固醇正常水平相比,未经治疗的HoFH患者的水平可高达500mg/dL至1000mg/dL之间。由于如此高水平的LDL胆固醇,HoFH患者处于易患过早心血管疾病的极端风险之下。如果不进行治疗干预,患者们通常在20岁之前就会出现动脉粥样硬化性心血管疾病的体征和症状。Evinacumab是靶向血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)的单克隆抗体;作为一类脂蛋白脂肪酶和内皮脂肪酶抑制剂,ANGPTL3在脂蛋白代谢中起着重要作用。
2016年5月,Regeneron曾在第84届欧洲动脉粥样硬化学会(EAS)大会上公布了有关evinacumab的中期临床数据。来自前4名患者的初步数据显示:用药第四周时与基线水平相比,将evinacumab单抗加入到现有降脂治疗方案可使得LDL胆固醇水平降低55%(平均降低幅度范围为25%至90%)。所有4名患者接受了最大剂量的他汀类药物以及ezetimibe,另外一名患者额外接受了20mg的lomitapide。Evinacumab普遍耐受性良好,没有不良事件导致停药。



▲Regeneron有丰富的研发管线(图片来源:Regeneron官方网站)
长期以来,HoFH患者对传统降脂疗法他汀类药物的反应不佳。这项正在进行的临床研究的初步数据显示,当与其他降脂治疗相结合时,evinacumab具有大幅降低LDL胆固醇水平的效益,并表明ANGPTL3是一个令人兴奋的新靶标。基于这些良好前景的临床试验结果,Regeneron已经正在筹划针对evinacumab的3期临床研究。愚愚学园www.SciFans.net
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