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楼主  发表于: 2016-12-20 10:46

 “三父母”婴儿,英国欢迎你! ——“线粒体置换疗法”首获临床试验许可

伦敦当地时间12月15日,英国做出了谨慎而重要的决定三父母婴儿出生,成为世界上第一个明确允许开展线粒体置换疗法的国家!

    英国人工授精与胚胎学管理局(HFEA)在声明中说,经过审慎的评估,该局已认可在一些特定的治疗方案中使用三父母技术,那些希望为病人提供这类治疗方案的诊所可以向该局申请许可。不过,它们还要经过一系列非常严格的审批过程,才有机会真正实施相关手术。

    线粒体疾病指那些由线粒体功能异常所导致的疾病,主要影响大脑、心脏和肌肉。根据体内细胞受影响的程度,症状可能包括:生长缓慢、肌无力、发育迟缓、甲状腺功能异常、糖尿病及痴呆等。不少致命的遗传性疾病都与此相关,且没有切实有效的治疗方法。

    HFEA主席萨莉今天的决定是历史性的。这意味着,患有高风险线粒体疾病的父母很快有机会生出健康的婴儿,对于这些家庭来说,这是命运的改变。

    基于基因疗法的重大突破

    所谓三父母婴儿,是指用捐献卵子中的健康线粒体替换母体卵子中有缺陷的线粒体,生出的婴儿将拥有父亲、母亲和卵子捐献者三方的DNA(脱氧核糖核酸)信息。这种基因治疗技术就是线粒体置换疗法。根据所使用的不同手术方法,这一过程可以在卵子受精前或受精后进行。英国目前在卵子受精后进行移植的技术比较成熟。

    今年9月,美国纽约新希望生殖医学中心的医生张进,成功在墨西哥帮助一对约旦夫妇生下了去除亚急性坏死性脑脊髓病遗传信息的男婴,这名婴儿到目前为止很健康。

    诺贝尔获奖者、美国著名生物学家、原美国科学促进会主席大卫这一里程碑式的技术非常棒,它是基于基因疗法的重大突破。

    研究、监管和家庭多方胜利

    实际上在2015年,英国议会投票决定给予HFEA批准用该技术治疗的权力,但负责规范此类治疗技术的HFEA要求,必须经过充分的研究才能考虑进入临床试验。通过长期论证,特别是仔细听取了近来科学咨询委员会的建议,HFEA做出决定,允许诊所申请许可证,并进入有限的临床试验。

    英国纽卡斯尔大学生殖生物学家玛丽这一决定既是该项研究和英国监管程序的重大胜利,更是那些受此影响的所有家庭的重大胜利。现在,他们已经开始了申请执照的程序。

    据英国临床医生估计,该国有约3000名妇女面临后代患线粒体疾病的风险,但来自其他国家的夫妇可能会来英国寻求帮助,因为到目前为止,还没有其他国家允许此项技术合法化。

    多重风险要求谨慎为之

    基于宗教等因素,美国法律认为此类方法存在伦理和道德风险,禁止开展有关胚胎改造的技术试验。墨西哥的诊所虽已开展临床应用,还有意制造更多的改造胚胎,但墨西哥政府目前正考虑一项关于胚胎研究和辅助生殖的提案,拟宣布这种治疗为非法行为。

    巴尔的摩曾对此表示遗憾,他说:对任何技术进步的法律禁令都是有问题的,这意味着我们不能帮助那些需要帮助的人。我不认为这类技术存在什么道德伦理问题,可能因为它是全新的,所以有些墨守成规的人不愿正视它。但他同时强调,在推进新技术应用的进程中还需小心谨慎。

    英国纽卡斯尔线粒体研究所信托中心主任道格每年至多可以选择25名患者在此接受治疗。之所以严格限制临床试验,是因为该治疗效果并非百分之百有效,仍存在少量突变线粒体遗留而导致婴儿罹患相关疾病的可能性。
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