¼¶±ð: Ôº³¤
UID: 81548
¾«»ª: 0
·¢Ìû: 2035
ÍþÍû: 5 µã
»ý·Öת»»
ÓÞÓÞ±Ò: 141 YYB
ÔÚÏß³äÖµ
¹±Ï×Öµ: 0 µã
ÔÚÏßʱ¼ä: 3(Сʱ)
×¢²áʱ¼ä: 2009-12-11
×îºóµÇ¼: 2022-10-02
Â¥Ö÷  ·¢±íÓÚ: 2017-08-08 10:22

 Ê׿îÄÒÐÔÏËά»¯ÐÂÒ©KALYDECO»ñÅú

ÈÕÇ°£¬×ܲ¿Î»ÓÚ²¨Ê¿¶ÙµÄVertex Pharmaceuticals¹«Ë¾Ðû²¼ÃÀ¹úFDAÅú×¼¸Ã¹«Ë¾µÄKALYDECO(ivacaftor)ÓÃÓÚÖÎÁÆЯ´ø5ÖÖÌض¨CFTR»ùÒòÍ»±äÖ®Ò»µÄÄÒÐÔÏËά»¯(cystic fibrosis£¬CF)»¼Õß¡£ÕâʹivacaftorÄܹ»ÖÎÁƵÄCFTR»ùÒòÍ»±äÖÖÀàÔö¼Óµ½38ÖÖ£¬½øÒ»²½À©Õ¹ÁËCF»¼ÕßÖÐÄܹ»ÊÜÒæÓÚivacaftorÁÆ·¨µÄ±ÈÀý¡£

    ÄÒÐÔÏËά»¯ÊǺ±¼ûµÄµ¥»ùÒòÒÅ´«²¡£¬ÓÉÄÒÐÔÏËά»¯¿çĤµçµ¼µ÷½ÚÒò×Ó£¨cystic fibrosis tranembrane conductance regulator£¬CFTR£©»ùÒòÍ»±äÒýÆðµÄµ°°×¹¦ÄÜÒì³££¬µ¼ÖÂÕ³ÒºÔڷβ¿ºÍÆäËûÆ÷¹ÙÖлýÀÛ£¬µ¼Ö¸ÐȾ£¬ËðÉ˺ͺôÎüË¥½ß¡£1989Ä꣬CFTR»ùÒò±»³É¹¦·¢ÏÖ£¬ÏÖÔÚÒÑÖª¸Ã»ùÒòÔ¼ÓÐ2000ÖÖÍ»±ä£¬ÆäÖÐ127ÖÖÇý¶¯Í»±ä»áµ¼ÖÂCF£¬Òò´ËÐèÒª¶àÖÖÒ©ÎïÀ´ÓÐЧÖÎÁƸü²²¡¡£¾Ý¹À¼Æ£¬È«ÇòÔ¼ÓÐ70000ÃûCF»¼Õߣ¬ÆäÖнü30000²¡Àý·¢ÉúÔÚÃÀ¹ú¡£

    ¡øCFÓÉCFTRµ°°×¹¦ÄÜÒì³£Ôì³É£¬Ó°Ïìϸ°ûµÄË®¡¢ÂÈÀë×Óƽºâ£¬×îÖÕµ¼Ö·β¿µÈ¶àÖÖÆ÷¹Ù¹¦ÄÜÕÏ°­£¨Í¼Æ¬À´Ô´£ºVertex¹ÙÍø£©
    VertexÒѾ­ÎªÄÒÐÔÏËά»¯»¼Õß´øÀ´Á˵ÚÒ»¸öÕë¶ÔÆä»ùÒòÍ»±äµÄÒ©Îï¡£2012Ä꣬Kalydeco(ivacaftor)»ñµ*************************À¹úFDAÅú×¼ÉÏÊС£IvacaftorÊÇÒ»ÖÖCFTRÔöЧ¼Á£¬Ö¼ÔÚͨ¹ýÔö¼Óϸ°û±íÃæCFTRµ°°×µÄÃÅ¿Ø»îÐÔ£¨Àë×Ó¿çĤµÄÄÜÁ¦£©À´Ôö¼ÓȱÏÝÐÍCFTRµ°°×µÄ¹¦ÄÜ¡£IvacaftorÊÇÒ»ÖÖ°ÐÏòCFTRµ°°×µÄС·Ö×Ó£¬CFTRµ°°×ÊÇÒ»ÖÖ¿çԽϸ°ûĤµÄÂÈÀë×ÓͨµÀ¡£ºÜ¶àCFTR»ùÒòÍ»±ä»áµ¼ÖÂCFTRÂÈÀë×ÓͨµÀµÄ¿ª·Å»úÂʱäС£¬´Ó¶øÓ°ÏìÂÈÀë×ÓµÄÁ÷¶¯¡£IvacaftorÓëCFTRµ°°×½áºÏµÄºó¹ûÊÇÔö¼ÓCFTRÂÈÀë×ÓͨµÀ¿ª·ÅµÄ»úÂÊ£¬´Ó¶ø»Ö¸´ÂÈÀë×ÓµÄÁ÷¶¯Æ½ºâ¡£µ«ÊÇivacaftor²¢²»ÊǶÔËùÓÐCFTR»ùÒò±äÒ춼ÓÐЧ£¬±ÈÈçÓÐЩ»ùÒò±äÒìµ¼ÖÂCFTRµ°°×ȱʧ»òÕßCFTRÀë×ÓͨµÀ±äÕ­¡£ÕâЩȱÏÝÎÞ·¨Í¨¹ýivacaftorÀ´ÃÖ²¹¡£ËùÒÔCF»¼ÕßÐèÒª½øÐлùÒò¼ì²âÀ´Åж¨ËûÃÇЯ´øµÄCFTR»ùÒòÍ»±äÊÇ·ñÊʺÏʹÓÃivacaftorÁÆ·¨¡£

    FDA´Ë´ÎÅú×¼µÄ5ÖÖÍ»±äÀàÐÍ°üÀ¨2789+5G¡ª>A¡¢3272-26A¡ª>G¡¢3849+10kbC¡ª>T¡¢711+3A¡ª>G£¬ÒÔ¼°E831X¡£Ivacaftorµ¥Ò»ÁÆ·¨¶ÔЯ´øÕâ5ÖÖ»ùÒòÍ»±äÖ®Ò»»¼ÕßµÄÁÆЧÔÚ½üÈÕ½áÊøµÄÃûΪEXPANDµÄÁÙ´²3ÆÚÊÔÑéÖеõ½Á˼ìÑé¡£Ivacaftor´ïµ½Á˸ÃÊÔÑéµÄÖ÷ÒªÖյ㲢ÇÒ±íÏÖ³öÁ¼ºÃµÄÄÍÊÜÐÔ¡£
    ¡°ÔÚKALYDECO×÷ΪµÚÒ»ÖÖÖÎÁÆCF²¡ÒòµÄÁÆ·¨»ñµÃÅú×¼ÒÔÀ´µÄ5ÄêÀÎÒÃÇÒ»Ö±²»Ð¸µØΪ½«ÕâÒ»ÖØÒªÁÆ·¨´ø¸øÄܹ»´ÓÖлñÒæµÄ»¼Õ߶øŬÁ¦£¬¡±VertexµÄÖ´Ðи±×ܲúÍÊ×ϯҽѧ¹ÙJeffrey Chodakewitz²©Ê¿Ëµ£º¡°ÎÒÃǽ«¼ÌÐøÏòÕâһĿ±êŬÁ¦£¬Ö±µ½ËùÓÐCF»¼Õ߶¼ÓÐÒ»¿îÖÎÁÆËûÃÇÌض¨»ùÒòÍ»±äµÄÒ©Îï¡£¡±ÓÞÓÞѧ԰www.SciFans.net
·ÖÏí:

ÓÞÓÞѧ԰ÊôÓÚ´¿Ñ§Êõ¡¢·Ç¾­ÓªÐÔרҵÍøÕ¾£¬ÎÞÈκÎÉÌÒµÐÔÖÊ£¬´ó¼Ò³öÓÚѧϰºÍ¿ÆÑÐÄ¿µÄ½øÐн»Á÷ÌÖÂÛ¡£

ÈçÓÐÉæÇÖ·¸Öø×÷ȨÈ˵İæȨµÈÐÅÏ¢£¬Ç뼰ʱÀ´ÐŸæÖª£¬ÎÒÃǽ«Á¢¿Ì´ÓÍøÕ¾ÉÏɾ³ý£¬²¢ÏòËùÓгְæȨÕßÖÂ×îÉîǸÒ⣬лл¡£